Studi clinici internazionali: quanto pesano e cosa ci insegnano le differenze locali?

In ambito cardiovascolare, il rischio di eventi clinici hard si è ridotto in maniera rilevante negli anni, grazie ai numerosi trattamenti dimostratisi efficaci negli studi clinici controllati. Per ottenere le numerosità necessarie a dare risposte affidabili, si è quindi resa necessaria la conduzione di studi clinici multicentrici e multinazionali. Questo ha determinato l’osservazione di differenze talora anche rilevanti nei risultati degli studi clinici. L’interpretazione delle eventuali differenze dell’effetto di una strategia terapeutica nelle diverse aree del mondo deve essere valutata con estrema cautela per evitare errori legati alle analisi per sottogruppi. Per credere a queste differenze, oltre a verificare che le valutazioni siano state fatte in maniera metodologicamente ineccepibile, è necessario trovare una ragionevole plausibilità biologica dell’osservazione e, se possibile, cercare conferme in altri studi con analoghe finalità o caratteristiche, o, meglio ancora, usare l’osservazione come un’ipotesi per svolgere uno studio specifico. Vi è ormai una ricca letteratura che evidenzia situazioni nelle quali le differenze fra aree geografiche partecipanti hanno finito per pesare in maniera rilevante sulle conclusioni di uno studio, finendo per determinare risultati diversi da quelli che avrebbero potuto essere con una selezione diversa dei paesi partecipanti, talora fino a indurre decisioni regolatorie basate su queste differenze.