Czy powinniśmy się obawiać terapii genowej?

Terapia genowa to metoda leczenia, w której lekiem jest kwas nukleinowy. Najczęściej jest nim prawidłowa postać genu dostarczana do komórek pacjenta za pomocą odpowiednich nośników, czyli wektorów. W terapii genowej podaje się także chorym dodatkowe kopie genów pracujących niewydajnie lub też hamuje ekspresję genów nadmiernie czynnych. W tym drugim przypadku stosuje się niekodujące białek fragmenty kwasów nukleinowych, takie jak oligonukleotydy antysensowe, rybozymy, pułapki oligonukleotydowe czy też ostatnio małe interferujące cząsteczki RNA. Od terapii genowej oczekiwano wiele, obawiano się jej i dlatego poddawano i poddaje bardzo ostrym regulacjom, surowszym aniżeli w przypadku klasycznych terapii farmakologicznych. W niniejszym referacie zwrócę uwagę na nieproporcjonalność stosowanych ograniczeń do ryzyka związanego z terapią genową, które nie jest większe niż w innych metodach leczenia. Przedyskutuję także problem efektów ubocznych, jakie pojawiły się ostatnio w wyniku skutecznej terapii genowej w złożonym niedoborze odporności i przedstawię problemy etyczne, związane ze stosowaniem tej strategii leczenia.